Vești bune pentru persoanele cu hipoacuzie: o terapie genică experimentală promite să reînvie auzul după o singură injecție în urechea internă
Cercetătorii de la Institutul Karolinska au anunțat o descoperire majoră în domeniul tratamentului pentru surditate: o terapie genică experimentală a demonstrat eficiență în restaurarea auzului la pacienți cu deficiențe auditive congenitale, după o singură administrare intr-auriculară. Studiul, publicat recent în revista Nature Medicine, reprezintă o etapă crucială în dezvoltarea unor soluții pentru persoanele născute cu hipoacuzie severă.
Această abordare inovatoare se bazează pe utilizarea unei terapii genetice care vizează direct urechea internă, oferindu-le pacienților șansa de a recâștiga auzul cu o procedură minim invazivă. În cadrul studiului, au fost incluși zece pacienți cu vârste între un an și 24 de ani, toți suferind de surditate congenitală cauzată de defecte genetice.
În ciuda complexității condiției, rezultatele preliminare indică o îmbunătățire considerabilă a funcției auditive, măsurată după o singură injecție administrată direct în urechea internă. La finalul studiului, unii pacienți au reacționat la sunete pe care anterior nu le percepeau, iar alții au observat o clarificare semnificativă a zgomotelor din mediul înconjurător.
Procedura și potențialul său în tratamentul surdității congenitale
Terapia se bazează pe introducerea unui material genetic în urechea internă, menit să corecteze defectele genetice responsabile de pierderea auditivă. Administrarea se face printr-o injecție direct în fluidul urechii interne, care permite o penetrare rapidă a celulelor și exprimarea corectă a proteinelor necesare pentru funcționarea normală a sistemului auditiv.
Potrivit cercetătorilor, această metodă nu doar că reduce nevoia de terapii multiple, ci și minimizează riscul de complicații. În plus, tehnologia a fost ajustată pentru a fi sigură și pentru a putea fi adaptată pentru tratamentul altor tipuri de deficiențe auditive genetice.
Deși sunt necesare studii suplimentare, rezultatele preliminare indică potențialul unui nou tip de tratament pentru reproducerea auzului, mai accesibil și mai eficient decât intervențiile tradiționale, precum implanturile cochlistice.
Progrese și perspective pe termen lung
Deși cercetările sunt încă în faza experimentală, această abordare a atras interesul comunității științifice și medicale. Specialiștii subliniază că, dacă rezultatele se confirmă în studiile pe scară mai largă, terapia genică administrată o singură dată ar putea revoluționa tratamentul pentru surditatea congenitală și nu numai.
În prezent, urmează să fie extinse testele clinice, pentru a evalua pe termen lung eficiența și siguranța acestei metode. De asemenea, se lucrează la dezvoltarea unor variante personalizate pentru diferite tipuri de deficiențe auditive genetice, pentru a crește rata de succes și pentru a asigura un tratament pe măsură.
Până la finalul anului 2024, autoritățile de reglementare din Uniunea Europeană intenționează să aprobe primele studii clinice extinse, în vederea posibilității comercializării acestei terapii în anii următori.
