O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Anterior, pacienta, în vârstă de 47 de ani, necesita transfuzii zilnice de sânge pentru a gestiona afecțiunile, două dintre acestea afectând direct celulele sanguine. Tratamentul inovator, bazat pe terapia cu celule CAR-T, a demonstrat o eficacitate remarcabilă, îmbunătățind semnificativ calitatea vieții pacientei.
Cum funcționează terapia revoluționară CAR-T
Terapia cu celule CAR-T presupune prelevarea celulelor sistemului imunitar, modificarea lor genetică pentru a le face mai eficiente în identificarea și distrugerea țintelor specifice, și reintroducerea lor în organism. În cazul pacientei din Germania, medicii au extras celulele T, un tip de celule imune, și le-au modificat pentru a viza o proteină specifică, numită CD19, prezentă pe suprafața celulelor B, responsabile de producerea anticorpilor. Celulele B funcționau anormal, determinând sistemul imunitar să atace globulele roșii, trombocitele și alte țesuturi sănătoase, generând multiple boli autoimune.
După reintroducerea celulelor CAR-T modificate, acestea au început să elimine celulele B defecte. Rezultatele au fost observate rapid: după o singură administrare, starea pacientei s-a îmbunătățit aproape imediat. La doar șapte zile de la tratament, transfuziile nu mai erau necesare. Cercetătorii au notat: „După externarea din ziua a zecea, pacienta a înregistrat o creștere rapidă și remarcabilă a forței fizice și a putut reveni la activități zilnice normale.”
Afecțiunile autoimune și răspunsul organismului
Pacienta suferea de anemie hemolitică autoimună (AIHA), o boală rară în care sistemul imunitar atacă globulele roșii. Ulterior, au fost diagnosticate sindromul antifosfolipidic (APLAS), care determină atacarea țesuturilor și favorizează formarea cheagurilor de sânge și trombocitopenia imună (ITP), caracterizată prin distrugerea trombocitelor, elementele responsabile de coagularea sângelui. Combinația acestor afecțiuni necesita transfuzii zilnice și tratamente anticoagulante constante.
La 25 de zile de la tratament, analizele au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut până au devenit nedetectabili. Hematologul Fabian Muller a subliniat rapiditatea răspunsului: „După mai bine de 10 ani de boală, valorile sanguine s-au normalizat în doar câteva săptămâni. Viteza și amploarea răspunsului au fost remarcabile.” După 322 de zile, celulele B au început să reapară, dar majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, astfel încât nu mai atacau celulele sănătoase.
După un an, pacienta se află în remisiune completă, fără tratament și poate duce o viață aproape normală. Studiul, publicat în revista Med, evidențiază rezultate promițătoare, dar sunt necesare studii clinice mai ample pentru confirmare.
